AI赋能创新药研发中的专利法律问题探析

01.前言及研究背景

人工智能（AI）的爆发式发展正在快速重塑各个传统行业，其对创新药领域的研发影响尤为直接和剧烈。2024年诺贝尔化学奖将部分奖项授予利用人工智能开展蛋白质结构预测的研究者，显示AI已进入生命科学基础研究的重要环节。美国FDA亦指出，含有AI要素的药品申报数量近年来明显增加，相关应用已覆盖临床前研究、临床试验、药品上市及生产、上市后监测等各个阶段。这充分表明AI正在加速进入创新药研发的核心流程，AI与生命科学的结合已从概念验证进入更广泛的科研和产业实践，AI制药已经成为行业的通行实践模式。如果做个定义，“AI制药”主要是指运用机器学习、深度学习、生成式模型等技术，对靶点、化合物、实验数据及文献资料进行分析，并辅助完成靶点发现、候选化合物筛选、分子生成与优化、药物用途预测、制备路线推荐等研发活动。AI制药的价值在目前阶段并非完全替代药物研发人员，而在于提高信息处理和候选方案筛选效率，缩短部分早期研发环节的周期。

面对全球AI创新潮流，一方面，大型药企（特别是跨国MNC药企）投入巨额资金将AI能力内化为自身研发基础设施。以礼来为例，其于2025年推出TuneLab平台，将基于长期研发数据训练的部分AI/机器学习模型向生物科技企业开放，用于小分子和抗体药物的性质预测；其后又与英伟达合作建设面向药物发现的AI计算基础设施。其他MNC药企也都在积极投资和拥抱AI制药。另一方面，专门的AI制药服务商正在不断出现并发展壮大，比如我国AI制药领先企业英矽智能和晶泰科技分别于2025年和2024年完成香港IPO上市，并和大型MNC取得了引人注目的AI制药BD交易成果。传统的医药研发合同外包企业（CRO）也在大规模进入AI制药赛道。